Nová možnost léčby polycystické choroby ledvin

Polycystické ledviny mohou vést až k selhání orgánu

Nová terapie právě prochází fází preklinického testování na zvířatech a zahájení prvních klinických studií s pacienty se očekává koncem letošního roku. Tato nová terapie cílí na častější formu onemocnění, na tzv. autosomálně dominantní polycystické onemocnění ledvin, které postupuje relativně pomalým tempem. Cysty se mohou tvořit až desítky let a první klinické příznaky se nejčastěji objevují ve středním věku. Jak se však počet a velikost cyst zvyšuje, dochází k narušení funkce ledvin. Přibližně u poloviny takto postižených pacientů onemocnění končí selháním ledvin.

MicroRNA narušuje normální expresi genů

Princip nové terapie je založen na tzv. microRNA, což jsou malé fragmenty ribonukleové kyseliny, které regulují genovou expresi. Důkaz, že tyto fragmenty RNA vůbec existují, byl objeven na počátku 90. let minulého století a jejich přítomnost v lidském těle byla poprvé potvrzena v roce 2000. Tato zjištění pak vedla k prohloubení zájmu o tuto problematiku zejména v souvislosti s možnostmi nových terapeutických zásahů. Jejich podstatou je zjistit sekvenci nukleotidů dané microRNA a následně připravit anti-microRNA, tedy sekvenci, která bude jejím přesným protějškem. Díky tomu dojde k blokování microRNA, což ve výsledku ovlivní genovou expresi.

Nová terapie zpomalila růst cyst v ledvinách

MicroRNA, která podporuje růst ledvinných cyst, se autorům studie podařilo objevit již v roce 2013. Pomocí experimentů na myších modelech výzkumníci dále zjistili, že inhibice této konkrétní microRNA zpomalila růst cyst a více než zdvojnásobila délku života některých pokusných zvířat. Na základě těchto objevů pak testovali léčivo na principu anti-microRNA a podařilo se jim nejen zpomalit růst ledvinových cyst u některých myší, ale také v buněčných kulturách lidských ledvinových cyst.

Zdroje: 
https://www.medicalxpress.com 
http://www.nature.com/articles/ncomms14395